Thành công từ đề tài KH&CN cấp Nhà nước: Cứu trẻ bại não bằng ghép tế bào gốc

Đề tài KH&CN cấp Nhà nước do Trung tâm tế bào gốc và Công nghệ gen, Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec Times City thực hiện có tên gọi “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tự thân trong điều trị bại não ở trẻ em” do GS.TS Nguyễn Thanh Liêm làm chủ nhiệm đề tài. Sau khi được‎ Bộ KH&CN chính thức phê duyệt, đưa vào nghiên cứu áp dụng, đề tài đã có kết quả rất khả quan.

Ghép tế bào gốc: Thành công trên thế giới và bước đầu ở Việt Nam

Ở Việt Nam, ghép tế bào gốc điều trị vẫn còn là một lĩnh vực mới, mới chỉ được áp dụng với một số bệnh lý về máu trong thời gian gần đây. Những kinh nghiệm thu được trong lĩnh vực này còn ít. Tính đến tháng 4/2015, trên cả nước có 387 ca ghép tế bào gốc được thực hiện, trong đó có 218 ca ghép tự thân và 169 ca ghép đồng loại. Đây là thông tin được đưa ra tại Hội nghị khoa học về tế bào gốc toàn quốc lần thứ 3 (tổ chức tại Đà Lạt từ ngày 23 - 25/4/2015) do Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương và các viện nghiên cứu, các bệnh viện lớn và một số trường đại học tổ chức.

Trung tâm truyền máu và huyết học TP.HCM (nay là Bệnh viện Truyền máu và huyết học TP.HCM) đã ghép tế bào gốc tạo máu ca đầu tiên từ năm 1995.

Các phòng thí nghiệm cả miền Bắc và miền Nam đều đã công bố phân lập được tế bào gốc từ tuỷ xương, máu ngoại vi, máu dây rốn, từ màng ối, màng dây rốn, từ lớp Wharton jelly của dây rốn, từ gan, từ niêm mạc miệng, từ vùng rìa giác mạc, từ da, từ các mô sinh dục và thậm chí từ máu kinh nguyệt hay từ phôi gà, từ phôi chuột nhắt. Một đề tài cấp Nhà nước nghiên cứu nuôi cấy và biệt hoá tế bào gốc sinh tinh để ứng dụng trong điều trị vô sinh nam đã được giao cho Trung tâm công nghệ phôi Học viện Quân y chủ trì thực hiện từ năm 2009.

Năm 2006, Viện Huyết học và Truyền máu Trung ương đã ghép tế bào gốc cho bệnh nhân ung thư tủy xương lần đầu tiên vào năm 2006. Đến 04/2015, Viện đã ghép được trên 150 ca, bao gồm cả ghép tự thân và ghép đồng loại, đặc biệt đã có 2 ca được ghép từ tế bào gốc máu cuống rốn lấy từ Ngân hàng Tế bào gốc máu dây rốn của Viện.

Trung tâm công nghệ phôi thuộc Quân Y viện 103 đã phân lập tế bào gốc trung mô từ màng ối dây rốn và ứng dụng trong việc chữa trị bỏng. Bệnh viện 108 đã thành công trong ghép tế bào gốc tuỷ xương trong điều trị bệnh máu ác tính, khớp giả xương chày. Bệnh viện Trung ương Huế đã ứng dụng tế bào gốc trong điều trị ung thư vú và ung thư buồng trứng; Bệnh viện Bạch Mai điều trị thoái hóa khớp; Bệnh viện Việt Đức điều trị chấn thương tủy sống; Viện Tim mạch quốc gia điều trị nhồi máu cơ tim cấp; Bệnh viện Nhi Trung ương sử dụng tế bào gốc điều trị chứng ly thượng bì, suy tủy và thalassemia.

Trên cả nước, từ năm 2007 đến nay, đã có 5 ngân hàng tế bào gốc máu cuống rốn được thành lập nhằm thu thập, biệt hóa, bảo quản và cung cấp các tế bào gốc từ máu dây rốn, từ màng lót dây rốn cho người bệnh sau này. Đó là các Ngân hàng máu cuống rốn tại Bệnh viện Huyết học và truyền máu TP.HCM, Bệnh viện Nhi Trung ương, Viện Huyết học truyền máu Trung ương, Công ty Mekostem và Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec Times City.

Hy vọng mới cho trẻ bại não

Tại Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec Times City, tháng 03/2014 nhóm nghiên cứu đã tiếp nhận một trẻ trai 16 tháng bị di chứng não nặng nề do thiếu oxy. Trước khi đến Vinmec 4 tuần, trẻ bị sốt cao, nhiễm trùng huyết, sốc. Bệnh nhi được điều trị tại Bệnh viện Nhi Trung ương bằng hồi sức, thở máy, lọc máu. Trẻ được cứu sống nhưng rơi vào tình trạng bại não do thiếu oxy: Luôn gồng cứng toàn thân, rên khóc liên tục, không có ý thức. Theo nguyện vọng tha thiết của gia đình, Bệnh viện đã ghép tế bào gốc từ tủy xương cho trẻ. Sau 6 lần ghép, trẻ đã có nhiều tiến bộ rõ rệt, hết gồng cứng, hết khóc rên liên tục, nhận thức tốt hơn, biết vui đùa, bắt đầu biết gọi, biết cầm nắm và chơi đồ vật. Nhóm nghiên cứu đã tiếp tục điều trị cho một số trẻ bại não và có được kết quả khả quan. Từ đó, Vinmec đã quyết định đề xuất đề tài nghiên cứu: “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tự thân trong điều trị bại não ở trẻ em”.

Đối với trường hợp của bé Nguyễn Lê Nhật Lam (8 tuổi, ở huyện Dương Minh Châu, Tây Ninh), nhóm nghiên cứu đã triển khai điều trị từ giữa năm 2014. Trước khi điều trị, bé Lam gần như ở tình trạng "chờ chết vì chứng bệnh lạ". Gần 1 năm bị bệnh tật hành hạ, em chỉ còn da bọc xương, tay chân co rút không cử động được, gần như sống thực vật… Bé Nhật Lam chỉ là một trong hàng nghìn những em bé không may mắn bị mắc chứng bệnh bại não. Một trong những dạng tàn tật chiếm tỷ lệ cao ở trẻ em hiện nay.

Anh Nguyễn Công Thu- cha bé Nhật Lam cho hay, sau hơn 1 năm được truyền 4 lần tế bào gốc, bé đã có thể ngồi ăn, tự ăn sữa, không còn nằm để mẹ đút từng thìa trên giường. “Con tôi đã bắt đầu tập nói, đã tự đi được 10 bước chân mà không cần người dìu, không còn chảy dãi, gồng cứng như ngày nào”, anh Thu nói.


Mặc dù đã có đã có những thành công trong ghép tế bào gốc ở một số lĩnh vực nói trên, nhưng chưa có bệnh viện nào đi vào lĩnh vực ghép tế bào gốc điều trị bại não. Đối tượng bệnh nhân có thể chỉ định ghép, quy trình thực hiện chưa có, chưa được chuẩn hóa và hoàn thiện, kết quả điều trị sau ghép tế bào gốc chưa được đánh giá. Gánh nặng bại não ở Việt Nam còn rất lớn, trong khi đó các phương pháp điều trị nội khoa, phục hồi chức năng vẫn hạn chế kết quả. Nhận thấy nhu cầu chữa trị căn bệnh này ở Việt Nam còn rất lớn, đồng thời ghép tế bào gốc đang áp dụng rất thành công trên thế giới, bước đầu đạt được những thành công bước đầu tại Việt Nam, nhóm các nhà khoa học mà đứng đầu là GS.TS Nguyễn Thanh Liêm đã quyết định triển khai đề tài về ghép tế bào gốc cho trẻ bại não tại Việt Nam. GS Liêm cho biết: “Thông qua theo dõi lâu dài, đánh giá mức độ an toàn của phương pháp trị liệu, đánh giá mức độ cải thiện chức năng vận động - nhận thức - chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, nhóm nghiên cứu sẽ đưa ra phác đồ điều trị hợp lý cho các bệnh nhân bại não bằng tế bào gốc”.

Thành công này hứa hẹn sẽ mở ra hy vọng cho các bệnh nhân bại não mà trong đó các phương pháp trị liệu truyền thống trước đây cho kết quả còn rất hạn chế. Đặc biệt, người bệnh sẽ được hưởng những kết quả điều trị tiên tiến thế giới mà không phải ra nước ngoài. Kết quả của nghiên cứu không chỉ đóng góp cho nền y học Việt Nam mà còn đóng góp cho nền y học thế giới.

Bộ KH&CN cấp kinh phí cho các đề tài KH&CN liên quan đến tế bào gốc Về phương diện vốn đầu tư, Bộ KH&CN đã giao một loạt đề tài cấp Nhà nước cho các đơn vị để triển khai. Bên cạnh đó, Quỹ Phát triển KH&CN quốc gia do Bộ KH&CN quản lý cũng tài trợ cho các nghiên cứu về tế bào gốc; các cơ sở nghiên cứu, các bộ ngành, thành phố cũng đầu tư kinh phí xây dựng phòng thí nghiệm và cấp kinh phí cho các đề tài nghiên cứu tế bào gốc, điển hình nhất là dự án xây dựng Phòng thí nghiệm tế bào gốc của Đại học Quốc gia TP.HCM; Dự án đầu tư cơ sở hạ tầng xây dựng Ngân hàng tế bào gốc của Công ty cổ phần hoá dược phẩm Mekophar; Dự án thành lập công ty cổ phần về y học tái tạo (FBM) của Tập đoàn FPT. Điều này cho thấy mối quan tâm đầu tư vào lĩnh vực tế bào gốc không chỉ dừng lại ở kinh phí Nhà nước mà đã bắt đầu có từ khối doanh nghiệp và tư nhân. Ngày 27/01/2013, tại Hà Nội, Công ty cổ phần Công nghệ sinh học Trí Phước và Trung tâm Nghiên cứu và sản xuất tế bào gốc mô mỡ tại Việt Nam đã chính thức khai trương hợp tác. Đề tài khoa học cấp Nhà nước về ứng dụng công nghệ tế bào gốc mỡ trong điều trị bệnh đã được Bộ KH&CN chính thức phê duyệt. Bệnh viện Việt Đức là đơn vị đầu tiên được Bộ Y tế cho phép ứng dụng tế bào gốc mỡ trong điều trị lâm sàng chấn thương cột sống có liệt tủy.